Language:
English
In:
Der Nervenarzt, 2019, Vol.90(8), p.809(8)
Description:
Byline: Afshin Saffari (1), Markus Weiler (2), Georg Friedrich Hoffmann (1), Andreas Ziegler (1) Keywords: Duchenne-Muskeldystrophie; Gentherapie; Neuromuskulare Erkrankungen; Spinale Muskelatrophie; Duchenne muscular dystrophy; Gene therapy; Neuromuscular diseases; Spinal muscular atrophy Abstract (German): Hintergrund Neuromuskulare Erkrankungen galten lange Zeit als nur symptomatisch behandelbar. Durch neue Technologien konnten in den letzten Jahren erstmals kausale Therapien entwickelt werden. Gentherapien fur die spinale Muskelatrophie, die Duchenne-Muskeldystrophie, die Gliedergurteldystrophien, die myotubulare Myopathie und die hereditare motorisch-sensible Neuropathie Typ 1A werden aktuell in klinischen Studien getestet. Erste Zwischenergebnisse sind Erfolg versprechend und das erste Praparat onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma[R]) fur die Therapie der spinalen Muskelatrophie wurde kurzlich von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zugelassen. Ziele Mit diesem Ubersichtsartikel sollen die Wirkungsprinzipien der Gentherapie beschrieben, bisher vorliegende Zwischenergebnisse zusammengefasst und ein Uberblick uber aktive oder in Kurze beginnende Gentherapiestudien geschaffen werden. Diskussion Gentherapien besitzen das Potenzial, den Krankheitsverlauf neuromuskularer Erkrankungen relevant zu beeinflussen. Erste positive Zwischenergebnisse wurden bereits publiziert, die erste Therapie kurzlich in den USA zugelassen. Langzeitdaten uber Nachhaltigkeit und Toxizitat der Gentherapien liegen derzeit noch nicht vor. Die neuen Therapiemoglichkeiten werden das Gesundheitssystem vor neue Herausforderungen bezuglich Diagnostik, Behandlung und Finanzierung stellen. Abstract: Background For a long time the treatment of neuromuscular diseases was considered to be purely symptomatic. Due to new technologies in recent years novel causal forms of treatment could be developed. Gene therapies for spinal muscular atrophy, Duchenne muscular dystrophy, limb-girdle muscular dystrophy, myotubular myopathy and hereditary motor and sensory neuropathy type 1A are currently being evaluated in clinical trials. Initial preliminary results are promising and the first preparation onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma[R]) for the treatment of spinal muscular atrophy has recently been approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA). Objective This review describes the principles of gene therapy, summarizes the interim results published so far and provides an overview of currently active or soon to be initiated gene therapy trials. Conclusion Gene therapies have the potential to significantly influence the course of neuromuscular diseases. First positive intermediate results have been published and the first treatment has recently been approved in the USA. Long-term data on sustained effects and toxicity of gene therapies are not yet available. These novel treatment options will present new challenges for the healthcare systems concerning diagnosis, treatment and reimbursement. Author Affiliation: (1) 0000 0001 0328 4908, grid.5253.1, Zentrum fur Kinder- und Jugendmedizin, Sektion fur Neuropadiatrie und Stoffwechselmedizin, Universitatsklinikum Heidelberg, Im Neuenheimer Feld 430, 69120, Heidelberg, Deutschland (2) 0000 0001 0328 4908, grid.5253.1, Neurologische Klinik, Universitatsklinikum Heidelberg, Heidelberg, Deutschland Article History: Registration Date: 26/06/2019 Online Date: 08/07/2019
Keywords:
Gene Therapy ; Drug Approval ; Genes ; Anopheles
ISSN:
0028-2804
E-ISSN:
14330407
DOI:
10.1007/s00115-019-0761-z
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