Title Page; Copyright Page; Prefazione; Ringraziamenti; Table of Contents; Abbreviazioni; CAPITOLO 1 Introduzione alla terapia genica; Geni come farmaci; Terapia genica: una visione d'insieme; Scelta del gene terapeutico; Modalità di somministrazione dei geni terapeutici; Sistemi di trasferimento genico; Targeting cellulare; Persistenza del gene terapeutico; Espressione del gene terapeutico; Risposta immunitaria alla terapia genica; Letture consigliate; CAPITOLO 2 Acidi nucleici con funzione terapeutica; Geni codificanti proteine; Proteine sostitutive di proteine cellulari assenti o mutate Proteine che modulano funzioni cellulariFattori di crescita secreti e citochine; Proteine che regolano la sopravvivenza cellulare e l'apoptosi; Antigeni per la vaccinazione; Anticorpi e anticorpi intracellulari; Subunità del T-cell receptor (TCR); Controllo dell'espressione dei geni terapeutici; Acidi nucleici non codificanti; Oligonucleotidi; Oligonucleotidi modificati; Applicazioni cliniche degli oligonucleotidi; Acidi nucleici catalitici; Piccoli RNA con funzione regolatoria (siRNA, microRNA); MicroRNA (miRNA); Utilizzo terapeutico dell'RNAi; Decoy; Aptameri Modalità di somministrazione o sintesi intracellulare dei piccoli RNA regolatoriSomministrazione esogena; Sintesi intracellulare di RNA regolatori; Letture consigliate; CAPITOLO 3 Metodologie per il trasferimento genico; Barriere cellulari al trasferimento genico; Endocitosi; Fuoriuscita dal compartimento vescicolare; Indirizzamento al nucleo; Metodologie per il trasferimento genico per la terapia genica: una visione d'insieme; Inoculazione diretta di DNA ed RNA; Metodi fisici; Elettroporazione; Iniezione idrodinamica intravascolare; Sonoporazione Bombardamento con microparticelle ricoperte di DNA (gene gun)Iniezione di DNA con getti ad alta pressione (jet injection); Metodi chimici; Liposomi e lipidi cationici; Polimeri cationici; Proteine; Problematiche legate all'utilizzo dei metodi chimici per il trasferimento genico; Vettori virali; Vettori basati sui gammaretrovirus; Biologia molecolare e ciclo replicativo dei retrovirus; Struttura dei vettori basati sui gammaretrovirus; Produzione dei vettori gammaretrovirali; Varianti nella costruzione dei genomi dei vettori gammaretrovirali; Proprietà dei vettori gammaretrovirali Vettori basati sui lentivirusStruttura e produzione dei vettori lentivirali; Proprietà dei vettori lentivirali; Vettori basati sugli adenovirus; Biologia molecolare e ciclo replicativo degli adenovirus; Struttura dei vettori adenovirali; Produzione dei vettori adenovirali; Proprietà dei vettori adenovirali; Vettori basati sul virus adeno-associato (AAV); Biologia molecolare e ciclo replicativo di AAV; Struttura e produzione dei vettori AAV; Proprietà dei vettori AAV; Vettori basati sul virus dell'herpes simplex (HSV); Biologia molecolare e ciclo replicativo degli herpesvirus Struttura e produzione dei vettori derivati da HSV-1 | 
