In:
Developmental Medicine & Child Neurology, Wiley, Vol. 65, No. 1 ( 2023-01), p. 67-77
Abstract:
Comparar los costos financieros sociales y la calidad de vida (QoL) de pacientes no tratados con atrofia muscular espinal (AME) y pacientes tratados, identificados porque presentaron síntomas o fueron identificados mediante pruebas tempranas (cribado de hermanos o recién nacidos). Método Se utilizaron datos de dos fuentes diferentes: datos recopilados prospectivamente en pacientes no tratados de 2016 a 2018 y datos recopilados durante un estudio de seguimiento prospectivo de 2018 a 2021. Los pacientes o sus cuidadores completaron un cuestionario que incluía preguntas sobre cuestiones médicas y no médicas directas. ‐costos médicos, costos indirectos no médicos y calidad de vida relacionada con la salud. Resultados Los datos (mediana; rango) estaban disponibles para 149 pacientes (93 sin tratamiento ‐ 10 años; 2 años ‐ 59 años), 42 pacientes (6 años 3 meses; 9 meses ‐ 58 años) tratados después de presentar síntomas y 14 pacientes (1 año 7 meses; 5 meses‐2 años) tratados tras un diagnóstico precoz. Los costos totales fueron menores en los pacientes no tratados debido al alto costo de los medicamentos utilizados en los pacientes tratados. Los costos fueron más bajos para los pacientes tratados que fueron identificados mediante pruebas tempranas que para los pacientes tratados identificados porque presentaban síntomas. En todos los grupos, los pacientes con dos copias de SMN2 tuvieron costos más altos que aquellos con más copias. Interpretación La identificación y el tratamiento tempranos de los pacientes ofrecen la oportunidad de reducir los costos sociales totales de la AME, en lugares donde los tratamientos están disponibles para pacientes presintomáticos y postsintomáticos .
Type of Medium:
Online Resource
ISSN:
0012-1622
,
1469-8749
Language:
English
Publisher:
Wiley
Publication Date:
2023
detail.hit.zdb_id:
2001992-0
