Kooperativer Bibliotheksverbund

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Format: 1 online resource (346 pages)

Edition: 1st ed.

ISBN: 3-662-67908-6

Note: Intro -- Geleitwort von Christopher Baum -- Vorwort -- Inhaltsverzeichnis -- Herausgeber- und Autorenverzeichnis -- Abbildungsverzeichnis -- Tabellenverzeichnis -- 1: Handlungsempfehlungen zur somatischen Gentherapie, Keimbahninterventionen und Zelltherapie -- 1.1 Gentherapieforschung -- 1.2 Klinische Translation -- 1.3 Zulassungsstudien und lizenzierte Gentherapien -- 1.4 Keimbahninterventionen -- 1.5 Ungeprüfte Stammzelltherapien -- 1.6 Organoide in der Zell- und Gentherapie -- 2: Einleitung: Gen- und Zelltherapie - „zwei Seiten zweier Medaillen" -- 2.1 Gen- und Zelltherapie 2.023 -- 2.2 Gentherapie -- 2.3 Zelltherapie -- Literatur -- Teil I: Vektoren und Technologieentwicklung -- 3: Retrovirale Vektoren - Effiziente Gentaxis für unterschiedliche Gentherapien -- 3.1 Einleitung -- 3.2 Die Entwicklung der retroviralen Vektortechnologie: Eine Chronologie -- 3.3 Der gesteuerte Zelleintritt ist ein Schlüssel zum zielgerichteten Gentransfer: die Pseudotypisierung von Vektoren -- 3.4 Stabile therapeutische Genexpression durch Integration ins Zellgenom -- 3.5 Die Gentherapie für monogene Erbkrankheiten -- 3.5.1 Schwere kombinierte Immundefizienz (SCID) -- 3.5.2 Wiskott-Aldrich-Syndrome (WAS) -- 3.5.3 Chronische Granulomatose (CGD) -- 3.5.4 Hämoglobinopathien -- 3.5.5 Junktionale Epidermolysis bullosa (JEB) -- 3.6 Gentherapie für erworbene Krankheiten -- 3.6.1 Selektions- und Eliminationsansätze in der Gentherapie -- 3.6.2 Gentherapie bei Krebserkankungen -- 3.6.3 Gentherapie gegen die HIV-1-Infektion -- 3.7 Ausblick: Retrovirale Gentherapie -- Literatur -- 4: AAV-Vektoren - die imposante Karriere eines Parvovirus -- 4.1 Adeno-assoziierte Viren - ein „Leben" im Verborgenen -- 4.2 Die Verwandlung in einen Vektor -- 4.3 AAV-Vektoren im Dienst der Gentherapie -- 4.4 AAV-Vektoren 2.0 -- Literatur. , 5: Sleeping Beauty: Ein „springendes Gen" für Anwendungen in der Gentechnik -- 5.1 Einleitung -- 5.2 Mechanismen der Transposition und wie sie für den Einbau von Genen in Genome angepasst werden können -- 5.3 Das Sleeping-Beauty-Transposonsystem -- 5.4 Anwendungen in der Grundlagenforschung -- 5.4.1 Insertions-Mutagenese-Screens -- 5.4.2 Transgene Tiere -- 5.4.3 iPSC-Reprogrammierung -- 5.5 Präklinische Anwendungen -- 5.6 Klinische Anwendungen -- 5.7 Schlussfolgerungen und Ausblick -- Literatur -- 6: Nichtvirale Vektoren -- 6.1 Einleitung -- 6.2 Nichtvirale Vektoren: generelle Anforderungen und Eigenschaften -- 6.3 Lipidbasierte Nanocarrier -- 6.4 Polymerbasierte Nanocarrier -- 6.5 Anorganische Nanocarrier -- 6.6 Schlussbemerkungen -- Literatur -- 7: Genome-Editing - Gentherapie 2.0 oder nur eine Wunschvorstellung? -- 7.1 Entwicklung des Genome-Editing -- 7.1.1 Gentherapie 1.0: Genaddition statt Genkorrektur -- 7.1.2 Genome-Editing: Aller Anfang war schwer -- 7.2 Genome-Editing 2.0 -- 7.3 Vor- und Nachteile der verschiedenen Methoden im Hinblick auf eine klinische Anwendung -- 7.4 Klinische Anwendung des Genome-Editing -- 7.5 Schluss -- Literatur -- Teil II: Translation und klinische Anwendung -- 8: Technologien und Lösungsansätze für die effiziente Herstellung von Zelltherapeutika für die CAR-Immuntherapie -- 8.1 Einleitung -- 8.2 Wachsender Bedarf an autologen CAR-T-Zellen -- 8.3 Allogene CAR-Effektorzellen als Off-the-Shelf-Produkte -- 8.4 Automatisierte Herstellung zur Verbesserung der Verfügbarkeit von CAR-Immuntherapien -- 8.5 Qualitätskontrollen und Digitalisierungstechnologien für die automatisierte Herstellung -- 8.6 Ausblick -- Literatur -- 9: Spotlight: Die Regulation von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP) - Rahmen und Unterstützung für die Entwicklung sicherer und wirksamer ATMP -- 9.1 Einleitung. , 9.2 Die Entwicklung von ATMP ist herausfordernd -- 9.3 Prüfung und Zulassung von ATMP durch die Arzneimittelbehörden -- 9.4 Verfügbarkeit von ATMP -- 9.5 Genehmigung klinischer Prüfungen mit ATMP -- 9.6 Beratungsangebote zur Unterstützung der Entwicklungsarbeiten -- 9.7 Ausblick -- 10: Immuntherapie mit CAR-T-Zellen: der Durchbruch in der Krebsbehandlung -- 10.1 Einleitung: Immunzellen können Krebserkrankungen zurückdrängen -- 10.2 Eine neue Ära in der Immuntherapie: genetisch modifizierte Immunzellen -- 10.3 Die Evolution der zellulären Immuntherapie geht weiter: synthetische Rezeptoren -- 10.3.1 Chimäre Antigenrezeptoren (CARs): universelle Werkzeuge für die zelluläre Krebsimmuntherapie -- 10.3.2 CARs mit mehreren Spezifitäten erlauben die Erkennung eines Musters von Zielstrukturen auf Tumoren -- 10.3.3 „Universal CARs" -- 10.4 CAR-T-Zellen werden lebende Fabriken: Produktion von Pharmazeutika im Patienten -- 10.5 Die Herstellung von CAR-T-Zellen als patientenindividualisierter Prozess -- 10.6 Genomeditierte allogene CAR-T-Zellen -- 10.7 Klinische Erfolge und erste pharmazeutisch zugelassene CAR-T-Zellprodukte -- 10.8 Fazit -- Literatur -- 11: Hämatopoetische Stammzelltransplantation: seit Jahrzehnten etablierte Zelltherapie -- 11.1 Entwicklung der Stammzelltransplantation -- 11.2 Wo finden sich Blutstammzellen? -- 11.3 Autologe Transplantation -- 11.4 Allogene Transplantation -- 11.5 Welche Stammzellen und welche Spender sind am besten? -- 11.6 Posttransplantationstherapien -- 11.7 Spätfolgen und Langzeitergebnisse -- Literatur -- 12: Organoide in der Zelltherapie -- 12.1 Einleitung -- 12.2 Organoide in der Zelltherapie -- 12.2.1 Transplantation im Tiermodell - Anbindung an das Blutsystem -- 12.2.2 Darm -- 12.2.3 Retina -- 12.2.4 Leber -- 12.2.5 Pankreas -- 12.2.6 Niere -- 12.2.7 Lunge. , 12.2.8 Neuronale Organoide -- 12.2.9 Haut, Haar, Talg- und Schweißdrüsen -- 12.3 Biomaterialien -- 12.4 Genetische Modifikation von Organoiden -- 12.5 Zusammenfassung und Ausblick -- Literatur -- 13: Zelltypen aus menschlichen pluripotenten Zellen und deren Anwendung in Zelltherapien -- 13.1 Einleitung -- 13.2 Herzmuskelzellen (Kardiomyozyten) aus pluripotenten Stammzellen -- 13.3 Pankreatische β-Zellen aus pluripotenten Stammzellen zur Behandlung von Diabetes -- 13.4 Blutzellen aus pluripotenten Stammzellen -- 13.5 Retinales Pigmentepithel aus pluripotenten Stammzellen zur Behandlung retinaler Degenerationen -- 13.6 Dopaminerge Neuronen aus pluripotenten Stammzellen zur Behandlung von Parkinson -- 13.7 Herstellung GMP-konformer Zelltypen aus pluripotenten Stammzellen -- 13.8 Ausblick -- Literatur -- 14: Therapien zum Zellersatz mit adulten Stammzelltypen -- 14.1 Einleitung -- 14.2 Hämatopoetische Stammzellen zur Behandlung von genetischen Erkrankungen und zum Immunreset bei Autoimmunerkrankungen -- 14.3 Therapeutischer Einsatz von mesenchymalen stromalen Zellen -- 14.4 Zellersatz bei Hautverletzungen und -erkrankungen, Hornhautverletzungen und Haarersatz -- 14.5 Genetisch modifizierte Satellitenzellen der Muskeln zur Behandlung von Muskeldystrophien -- 14.6 Extrazelluläre Vesikel (Exosomen) von Stammzellen in der therapeutischen Anwendung -- 14.7 Ausblick -- Literatur -- 15: Spotlight: Ungeprüfte Stammzelltherapien -- 15.1 Einleitung -- 15.2 Ungeprüfte Stammzelltherapien - ein komplexes und internationales Problem -- 15.3 Maßnahmen: Informationen und Aufklärung -- Literatur -- 16: Gentherapie aus der Sicht eines forschenden Arzneimittelunternehmens -- 16.1 Bisherige Therapieformen (z. B. SMOL und BMOL) im Vergleich zu Zell- und Gentherapie: Ein kurzer Überblick -- 16.2 Zelltherapie (ZT): kurzer Überblick. , 16.3 Gentherapie (GT) -- 16.4 Die Grenzen der Gentherapie -- 16.5 RNA-Therapien und Geneditierung -- 16.6 Sicherheit in der Gentherapie: Kriterien zur Auswahl von Therapieansätzen -- 16.7 Einstiegsstrategien für Pharmaunternehmen bei der Entwicklung neuartiger Therapien -- 16.8 Zugelassene In-vivo-Gentherapien und Ausblick -- 16.9 Ethische Aspekte aus Sicht eines Pharmaunternehmens -- Literatur -- Teil III: Ethik, Recht und Gesellschaft -- 17: Rechtlicher Rahmen und rechtliche Hürden für Zell- und Gentherapien in Deutschland -- 17.1 Rechtlicher Rahmen -- 17.1.1 Somatische Zell- und Gentherapien -- 17.1.2 Keimbahnbezogene Zell- und Gentherapien -- 17.2 Rechtliche Hürden und Problembereiche -- 17.2.1 Regulatorische Herausforderungen bei ATMPs -- 17.2.2 Regulatorische Herausforderungen durch ungeprüfte Stammzelltherapien -- 17.2.3 Regulatorische Herausforderungen durch Keimbahntherapien -- Literatur -- 18: Zum ethischen Paradigmenwechsel in der Debatte um (erbliches) Genome-Editing an Embryonen in vitro -- 18.1 Einleitung: Die Debatte um Keimbahninterventionen -- 18.2 Ethische Argumente7 -- 18.2.1 Ethische Einwände gegen Keimbahninterventionen -- 18.2.2 Ethischer Einwand gegen jetzige Keimbahninterventionen/Argument für zukünftige Keimbahninterventionen -- 18.2.3 Ethische Einwände gegen zukünftige Keimbahninterventionen -- 18.3 Konklusion -- Literatur -- 19: Spotlight: Zu den Grenzen der Medizin und dem „Human Enhancement" -- 19.1 Grenzen der Medizin -- 19.2 Optimierung und Human Enhancement -- 19.3 Schluss -- Literatur -- 20: Gentherapie und Genome-Editing im Blickpunkt internationaler Einstellungsforschung -- 20.1 Einleitung -- 20.2 Theoretische und methodische Vorbemerkungen -- 20.2.1 Einstellungen -- 20.2.2 Methodische Anforderungen und deren Umsetzung -- 20.3 Einstellungen zur Gentherapie. , 20.3.1 Ein Blick zurück - Gentherapie in der Vergangenheit.

Additional Edition: ISBN 3-662-67907-8

Language: German

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